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Hémophilie XPERT
Mercredi 09 octobre 2024
Hémophilie XPERT
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Accreditation model of European Haemophilia Centres in the era of novel treatments and gene therapy
Haemophilia 2023; 29(6): 1442-9 | Ana Boban et al.
Haemophilia is a rare inherited bleeding disorder characterised by spontaneous bleeding and chronic impairment of musculoskeletal system. Due to its rarity and complexity, haemophilia is best managed by...
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Barriers to gene therapy, understanding the concerns people with haemophilia have: an exigency sub-study
Orphanet Journal of Rare Diseases 2024; 19(1): 59 | Fletcher Simon et al.
Gene therapy offers people with haemophilia (PwH) the potential of a life free from prophylactic factor replacement therapy and spontaneous joint bleeding [1, 2]. The availability of gene therapy for haemophilia...
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